Om melflufen (melfalan flufenamid)

Melflufen (melfalan flufenamid) är den första i en ny klass av peptidlänkade läkemedel som målstyrs mot aminopeptidaser och snabbt levererar ett alkylerande cellgift till tumörceller. Melflufen tas snabbt upp av myelomceller genom dess höga fettlöslighet och klyvs omedelbart av peptidaser till ett vattenlösligt cellgift som blir instängt inuti myelomcellen. Melflufen är ett studieläkemedel och är inte godkänd för kommersiellt bruk.

Varje år får cirka tre av 10 000 människor diagnosen multipelt myelom*. Även om multipelt myelom kan drabba människor i alla åldrar är genomsnittsåldern för diagnosen 70 år. Eftersom det inte finns något botemedel mot multipelt myelom är behandlingen främst inriktad på att förlänga och förbättra patienternas livskvalitet. Melflufen är avsett för behandling av patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom.

För närvarande prövas melflufen i den färdigrekryterade pivotala fas 2-studien kallad HORIZON (OP-106) och Oncopeptides har påbörjat processen för att lämna in en registreringsansökan om villkorat marknadsgodkännande (accelerated approval) för melflufen till FDA.

Den pågående fas 3-studien (OCEAN, OP-103) har godkänts enligt FDA:s Special Protocol Assessment-process. I OCEAN-studien jämförs melflufen direkt mot dagens förstahandsval vid behandling av patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom.

Eftersom multipelt myelom är ett ovanligt tillstånd klassificeras det som en sällsynt sjukdom i USA och Europa. Melflufen har beviljats särläkemedelsstatus av de berörda myndigheterna inom båda dessa geografiska områden.

* National Cancer Institute, SEER Cancer Statistics Review 1975-2013 (2016) for patients in USA and GlobalData (2015).