Om melflufen (INN melfalan flufenamid)

Melflufen (INN melfalan flufenamid) är först i en ny klass av peptidlänkade läkemedel (PDC) som riktas mot aminopeptidaser och snabbt frisätter alkylerande cellgifter inne i tumörceller. Melflufen tas snabbt upp av myelomceller genom sin höga fettlöslighet och hydrolyseras omedelbart av peptidaser för att frisätta vattenlösliga cellgifter som stängs in i myelomcellen. Melflufen är ett studieläkemedel och är inte godkänd för kommersiellt bruk.

Varje år får cirka tre av 10 000 människor diagnosen multipelt myelom*. Även om multipelt myelom kan drabba människor i alla åldrar är genomsnittsåldern för diagnosen 70 år. Eftersom det inte finns något botemedel mot multipelt myelom är behandlingen främst inriktad på att förlänga och förbättra patienternas livskvalitet. Melflufen är avsett för behandling av patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom.

För närvarande prövas melflufen i den färdigrekryterade pivotala fas 2-studien kallad HORIZON (OP-106) och Oncopeptides har lämnat in en registreringsansökan om villkorat marknadsgodkännande (accelerated approval) för melflufen till FDA.

Den pågående fas 3-studien (OCEAN, OP-103) har godkänts enligt FDA:s Special Protocol Assessment-process. I OCEAN-studien jämförs melflufen direkt mot dagens förstahandsval vid behandling av patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom.

Eftersom multipelt myelom är ett ovanligt tillstånd klassificeras det som en sällsynt sjukdom i USA och Europa. Melflufen har beviljats särläkemedelsstatus av de berörda myndigheterna inom båda dessa geografiska områden.

* National Cancer Institute, SEER Cancer Statistics Review 1975-2013 (2016) for patients in USA and GlobalData (2015).