Sammanfattning – våra kliniska studier

Vårt kliniska utvecklingsprogram kommer att ge en bred uppsättning data och ge information om melflufens (INN melfalan flufenamid) effekt i olika patientgrupper. Den 30:e juni 2020 lämnade vi in en registreringsansökan (NDA) till den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) om villkorat marknadsgodkännande i USA baserat på finala kliniska data från HORIZON-studien.

Det kliniska utvecklingsprogrammet

Vi genomför för närvarande fem kliniska studier för att karakterisera melflufen i multirefraktära multipelt myelompatienter: OCEAN (OP-103), HORIZON (OP-106), ANCHOR (OP-104) BRIDGE (OP-107) och PORT (OP-109).

Programmet kommer att ge en bra bild av hur man kan använda melflufen för patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) i olika faser. På detta sätt har risken i det kliniska utvecklingsprogrammet minskats och det finns flera potentiella vägar till ett godkännande av melflufen.

Melflufen har tidigare genomgått såväl prekliniska studier som kliniska fas 1-och 2-studier med positiva resultat både vad avser säkerhet och effekt i patienter med multipelt myelom. Med utgångspunkt i dessa resultat är det naturligt att vidareutveckla melflufen i de studier som omfattar OCEAN, HORIZON, ANCHOR, BRIDGE och PORT, samt med en ny ytterligare registreringsgrundande kombinationsstudie, LIGHTHOUSE, i planering.

Vår pivotala fas 2-studie HORIZON och fas 3-studien OCEAN är nyckelstudier för en NDA/MAA-ansökan avseende ett potentiellt marknadsföringstillstånd för melflufen i USA och EU för behandling av RRMM. Utöver att utvärdera melflufens effekt i förhållande till befintlig standardbehandling (pomalidomid) av RRMM, vilket utvärderas i OCEAN, syftar utvecklingsprogrammet också till att visa vilken aktivitet melflufen har i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom vars sjukdom är trippelklassrefraktär (d.v.s. resistent mot minst en IMiD, en proteasomhämmare och en monoklonal CD38-antikropp), dvs HORIZON-studien. ANCHOR, vilken är en fas 1/2-studie, avser att studera hur melflufen kan doseras i kombination med andra läkemedel mot multipelt myelom. BRIDGE är en fas 2-farmakokinetikstudie som studerar melflufens säkerhetsprofil i patienter med nedsatt njurfunktion. Vi förbereder även för att kunna starta en pivotal fas 3-studie kallad LIGHTHOUSE, denna planeras att starta under hösten 2020.

Den regulatoriska vägen fram

En registreringsansökan i USA om villkorat marknadsgodkännande för melflufen som behandling av patienter med trippelklassrefraktär RRMM lämnades in i juni 2020. Det är det första steget för att etablera användningen av melflufen som en potentiell myelombehandling. Ett eventuellt villkorat godkännande resulterar i ett marknadsgodkännande som senare måste konfirmeras med data från en randomiserad studie. Både OCEAN och LIGHTHOUSE kan var för sig fungera som konfirmerande studier till ett eventuellt villkorat godkännande. Dessutom kan både OCEAN och LIGHTHOUSE, förutsatt positiva studieresultat, stödja en breddning av melflufens användningsområde till RRMM-patienter i tidigare faser av sjukdomen (båda studierna) och till användning i kombination med daratumumab (LIGHTHOUSE).

Oncopeptides har i samarbete med ledande experter och i diskussioner med läkemedelsmyndigheter och behöriga organ både i USA och Europa, planerat utvecklingsprogrammet för melflufen i RRMM. Efter godkännandet av OCEANs detaljerade kliniska utvecklingsprogram och dess utformning enligt FDA:s Special Protocol Assessment i augusti 2016, startade förberedelserna för det registreringsgrundande fas 3-programmet av melflufen. Programmet syftar till att fullt ut karakterisera melflufen i behandlingsmiljön för RRMM och därigenom maximera läkemedelskandidatens marknadspotential.

I den kliniska fas 3-studien OCEAN jämförs effekten av Oncopeptides läkemedelskandidat melflufen med pomalidomid där bägge används i kombination med steroiden dexametason.